Australien: Komitee für Arzneimittelbeurteilung empfiehlt Thalidomid

Das Australische Komitee zur Beurteilung von Arzneimitteln (Australian Drug Evaluation Committee (ADEC)) hat Thalidomid Pharmion 50mg-Hartkapseln zur Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) nach Versagen von Standardtherapien und zur Behandlung von Hautmanifestationen des mittelschweren bis schweren Erythema nodosum leprosum (ENL), einer schweren und zum Müdigkeitssyndrom führenden Komplikation im Zusammenhang mit Lepra, für die Zulassung empfohlen.

Die "Therapeutic Goods Administration" (TGA) und Pharmion arbeiten zusammen, um die letzten Einzelheiten für die Zulassung zum Abschluss zu bringen.

Das pharmazeutische Unternehmen für globale Spezialitäten, Pharmion, hat für seine Thalidomid Pharmion 50mg-Hartkapseln von ADEC die Empfehlung für eine Zulassung in Australien erhalten und wird das einzige andere Land außer den USA sein, das eine Zulassung für das Medikament erhält. Die Empfehlung für eine Zulassung von Thalidomid durch ADEC spiegelt die echte Anerkennung eines dringenden Bedarfs an neuen Behandlungsoptionen für das Multiple Myelom (MM) wider. Das Multiple Myelom ist die zweithäufigste Blutkrebs-Art, stellt ungefähr ein Prozent aller Krebsarten dar und ist für zwei Prozent aller Todesfälle durch Krebs verantwortlich. Die weltweite Prävalenz beträgt ungefähr 200.000 Fälle.

Die amerikanische Zulassungsbehörde "Food and Drug Administration" (FDA) hat Thalidomid zur Behandlung von Hautmanifestationen des Erythema nodosum leprosum (ENL) im Juli 1998 zugelassen. Eine Bedingung für die Zulassung in den USA war das patentierte Risiko-Management-Programm, S.T.E.P.S(r), (System for Thalidomide Education and Prescribing Safety) zur Vermeidung von schwerwiegenden, mit Thalidomid verbundenen Toxizitäten, die vor 40 Jahren weltweit zu schweren Geburtsschäden bei Kindern führten. Das Pharmion-Risiko- Management-Programm (PRMP) basiert auf S.T.E.P.S.(r), und die Aufnahme in das Programm ist für alle Patienten, die Thalidomid Pharmion erhalten, obligatorisch.

Die schwerwiegendste mit Thalidomid verbundene Toxizität ist seine gut dokumentierte Teratogenizität. Das Risiko schwerer Geburtsschäden ist während der kritischen Schwangerschaftsperiode (35 bis 50 Tage nach der letzten Menstruationsblutung) extrem hoch. Um sicherzustellen, dass keine fetale Thalidomid-Exposition auftritt, hat Pharmion das Pharmion-Risiko-Management- Programm (PRMP) aufgenommen, das auf dem S.T.E.P.S.(r)-Programm basiert. Es wurde von der Celgene Corporation in Zusammenarbeit mit der amerikanischen "Food and Drug Administration" als restriktives Verteilungsprogramm für die Verschreibung und Ausgabe von THALOMID(r)(Thalidomid) entwickelt. Bis heute wurden mehr als 100.000 Patienten unter dem S.T.E.P.S.(r)-Programm mit Thalidomid behandelt..

"Das PRMP schreibt vor, dass alle Ärzte und Apotheken, die Thalomid verschreiben oder ausgeben, registriert werden und alle Patienten nach Aufklärung ihr Einverständnis geben und in einem obligatorischen und vertraulichen Überwachungsregister aufgenommen werden", sagte James McDonnell, General Manager bei Pharmion Australien.

"Die Aufnahme in das PRMP ist für alle Patienten obligatorisch, die Thalidomid Pharmion erhalten. Weiterhin müssen sich Patientinnen im gebährfähigen Alter damit einverstanden erklären, zwei Arten der Empfängnisverhütung zu verwenden und sich regelmäßig monatlichen Schwangerschaftstests zu unterziehen. Männliche Patienten müssen ein Kondom verwenden."

Thalidomid enthält vielfältigen potentiellen Nutzen bei einer Auswahl von schweren, tödlichen, seltenen und schwer zu behandelnden Krankheiten. Die laufenden Forschungen auf dem Gebiet dieser Krankheiten werden von Pharmion unterstützt. Es ist eine wenig bekannte Tatsache, dass Thalidomid mehr als 25 Jahre lang zur Behandlung von ENL bei Leprapatienten eingesetzt wurde, einer besonders unangenehmen und schwächenden Krankheit, und es hat sich als wertvoll bei der Behandlung dieser chronischen und schwierigen Krankheit erwiesen.

- Über ENL

ENL ist eine schwere und schmerzhafte Komplikation, die im Zusammenhang mit Lepra auftritt. Thalidomid wird in den USA seit mehr als zwanzig Jahren über das "US Public Health Service Compassionate Use Program" eingesetzt.

- Über das Multiple Myelom

Das Multiple Myelom (auch bekannt als Myelom oder Plasmazell-Myelom) ist ein Blutkrebs, bei dem maligne Plasmazellen im Knochenmark überproduziert werden. Plasmazellen sind weiße Blutzellen, die bei der Produktion von Antikörpern helfen, die Immunglobuline genannt werden, und die Infektionen und Krankheiten bekämpfen. Jedoch besitzen die meisten Patienten mit Multiplem Myelom Zellen, die eine Form von Immunglobulinen produzieren, die Paraprotein (oder M-Protein) genannt werden und dem Körper keinen Nutzen bringen. Außerdem ersetzen die malignen Plasmazellen normale Plasmazellen und andere weiße Blutzellen, die für das Immunsystem wichtig sind. Multiple Myelomzellen können sich auch an andere Körpergewebe, wie z.B. Knochengewebe, anheften und Tumore produzieren. Die Ursache dieser Krankheit ist unbekannt.

- Anmerkungen zur Sicherheit

Wenn Thalidomid während der Schwangerschaft verwendet wird, kann es schwere Geburtsschäden oder den Tod eines ungeborenen Babys verursachen. Thalidomid sollte niemals von schwangeren Frauen verwendet werden oder von Frauen, die während der Einnahme des Medikaments schwanger werden könnten. Selbst eine einzige Dosis, eine Kapsel (50 mg), die von einer schwangeren Frau eingenommen wird, kann schwere Geburtsschäden verursachen. Weil Thalidomid im Samen männlicher Patienten auftritt, müssen männliche Patienten, die Thalidomid einnehmen, während des Sexualverkehrs mit Frauen im gebährfähigen Alter immer ein Kondom verwenden, selbst wenn sie sich einer erfolgreichen Vasektomie unterzogen haben. Thalidomid Pharmion 50mg-Hartkapseln sind nur durch ein spezielles, restriktives Verteilungsprogramm erhältlich. Dieses Programm heißt "Pharmion-Risiko-Management-Programm(PRMP)". Unter diesem Programm können nur registrierte Ärzte und Apotheker das Medikament ausgeben. Weiterhin müssen die Patienten beraten werden und den Es ist bekannt, dass Thalidomid Nervenschäden verursacht, die permanent sein können. Periphere Neuropathie ist eine häufige, potentielle schwere Nebenwirkung bei der Behandlung mit Thalidomid, die irreversibel sein kann. Die am meisten beobachteten unerwünschten Reaktionen im Zusammenhang mit der Verwendung von Thalidomid sind Konstipation, Somnolenz und Asthenie.

Andere, klinisch höchst wichtige unerwünschte Reaktionen, die mit der Anwendung von Thalidomid auftreten, sind orthostatische Hypotonie, Abnahme der Zahl weißer Blutzellen, wie z.B. Neutropenie, schwere Hautreaktionen, wie z.B. Stevens- Johnson-Syndrom und toxische epidermale Nekrolyse, Kopfschmerzen, Hautausschlag, Eosinophilie, peripheres Ödem, Dyspnoe, Schwindel, Hypotonie, Bradykardie, symptomatische Hypothyreose, Anstieg oder Abfall der Anzahl Thrombozyten, Anämie und, bei HIV-Patienten, ein Anstieg der HIV-Viruskonzentration.

Über Anfälle, wie z.B. Grand-mal-Konvulsionen, wurde bei Anwendung von Thalidomid in der klinischen Praxis sehr selten berichtet. Es wird angenommen, dass die anti-gefäßbildenden Eigenschaften von Thalidomid mit der Wundheilung interferieren können. Patienten sollten über damit verbundene unerwünschte Reaktionen informiert werden und während der Behandlung mit Thalidomid durch einen Arzt routinemäßig überwacht werden.

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