Hämophilie A: Neue Faktor-VIII-Prüftherapie-Evaluierung

Vorläufige Studienergebnisse, die auf dem XIX. Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) präsentiert wurden, ergänzen wesentliche Daten zur Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit des rekombinanten Anti-Hämophilen Faktors- Plasma-/albuminfreie Methode (rAHF-PFM) beim Stoppen von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A. Die Ergebnisse der vorgestellten Daten stimmen mit früher vorgestellten Studien überein.

rAHF- PFM, eine Prüftherapie für Hämophilie A der Baxter Healthcare Corporation, gegenwärtig in regulatorischer Überprüfung in Europa, den Vereinigten Staaten, Kanada und der Schweiz, ist ein rekombinanter Faktor VIII, der ohne zusätzliche Proteine aus menschlichen oder tierischen Quellen im Zellkultur-Prozess, durch Reinigung und abschließende Formulierung hergestellt wurde.

"rAHF-PFM konnte Blutungsepisoden in allen Situationen vermeiden, in denen Patienten behandelt wurden und in denen wir Erfolg erwarteten. Er bot exzellenten Schutz bei chirurgischen Eingriffen und Verfahren und hat alle Therapieerwartungen erfüllt", sagte der Prüfarzt der klinischen Studiengruppe, Dr. Amy Shapiro vom Hämophilie-und Thrombose-Zentrum in Indiana. "Weiterhin, weil rAHF-PFM ohne Zusätze von menschlichen oder tierischen Proteinderivaten in Zellkulturen und Reinigungsprozessen oder abschließender Formulierung hergestellt wurde, zerstreut er alle andauernden Bedenken bezüglich der Therapiesicherheit, die sich in der Vergangenheit als durchaus berechtigt erwiesen hatten."

Die Daten, die auf der Versammlung vorgestellt wurden, umfassen eine Vielzahl von Situationen und Populationen von Hämophilie-Patienten, einschließlich:

- Fortsetzungsstudie mit vorhergehend behandelten Patienten - Die vorgestellten Daten zeigen, dass keine der Patienten bei der letzten Untersuchung Immunsystem-Inhibitoren entwickelt haben und 92 Prozent der Blutungsepisoden der Studienteilnehmer mit zwei oder weniger rAHF-PFM-Infusionen behoben werden konnten.

- Pädiatrische Studie - Vorläufige Daten, welche die Anwendung von rAHF-PFM in pädiatrischen Patienten (6 Jahre alt oder jünger) mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A evaluieren, zeigen, dass die Halbwertzeit von rAHF-PFM 10,48 Stunden beträgt. Unter Berücksichtigung des höheren, dem Gewicht angepassten Plasmavolumens jüngerer Patienten, stimmt dieser Wert mit Werten aus einer anderen Studie mit früher behandelten Patienten, nicht unter 10 Jahre alt, überein.

- Operationsstudie - Entsprechend der vorläufigen Daten aus einer fortlaufenden Studie mit 41 Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A, die 44 operativen Eingriffen ausgesetzt waren, kontrollierte rAHF-PFM die Blutung bei denjenigen Patienten, welche sich größeren, kleineren und zahnärztlichen Operationen unterzogen. Die Daten der Studie zeigen, dass die Fähigkeit zur Blutungskontrolle bei Operationen als sehr gut/gut bei 43 der 44 Eingriffe bewertet wurde; die Bewertung des verbleibenden Eingriffs ist unbekannt. Die Fähigkeit der Blutungskontrolle nach der Operation wurde als sehr gut/gut bei allen 44 Eingriffen bewertet.

ÜBER rAHF-PFM

rAHF-PFM ist eine Blutgerinnungs-Prüftherapie bei Hämophilie A zur Behandlung und Prävention von Blutungsepisoden und Kontrolle solcher Episoden bei Operationen. Klinische Studien zeigen, dass rAHF-PFM, direkt in den Blutstrom infundiert, vorübergehend die Konzentration des Faktors VIII im Blut soweit erhöht, dass der Blutgerinnungsprozess im Körper normal funktioniert. Nebenwirkungen bei Verwendung von rAHF-PFM sind selten, aber diejenigen, die in der Studie berichtet wurden, schließen ein: merkwürdiger Geschmack, Schwindel, Hitzewallungen, Kopfschmerzen, Jucken an der Infusionsstelle, Fieber, Schwitzen, Schüttelfrost, Übelkeit, Diarrhoe, Atemnot und Schmerzen im Oberbauch und unterem Brustbereich.

ÜBER HÄMOPHILIE

Menschen, die an Hämophilie A leiden, produzieren entweder keinen oder nur unzureichende Mengen des Faktors VIII, der für eine wirksame Blutgerinnung notwendig ist. Ohne genügende Mengen des Faktors VIII können bei Patienten spontane, unkontrollierbare innere Blutungen auftreten, die sich schmerzhaft, schwächend und zerstörerisch auf die Gelenke auswirken. Bleibt sie unbehandelt, kann die Hämophilie A das Sterberisiko erhöhen.

Potenziell konnten mehr als 400.000 Menschen mit Hämophilie A diagnostiziert werden, und jedes Jahr werden schätzungsweise 10.000 Babys weltweit mit Hämophilie geboren.(i) Menschen mit Hämophilie A geben sich selber durchschnittlich dreimal pro Monat eine Infusion mit Gerinnungsfaktoren, es sei denn, sie stehen unter einem Präventionsregimen. In diesem Falle geben sie sich die Infusionstherapie drei-oder viermal pro Woche.

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